Come dive into one of the curiously delightful conversations overheard at National Geographic’s headquarters, as we follow explorers, photographers, and scientists to the edges of our big, weird, beautiful world. Hosted by Peter Gwin and Amy Briggs.
…
continue reading
Inhalt bereitgestellt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing. Alle Podcast-Inhalte, einschließlich Episoden, Grafiken und Podcast-Beschreibungen, werden direkt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing oder seinem Podcast-Plattformpartner hochgeladen und bereitgestellt. Wenn Sie glauben, dass jemand Ihr urheberrechtlich geschütztes Werk ohne Ihre Erlaubnis nutzt, können Sie dem hier beschriebenen Verfahren folgen https://de.player.fm/legal.
Player FM - Podcast-App
Gehen Sie mit der App Player FM offline!
Gehen Sie mit der App Player FM offline!
Episode 10 — When a rare disease treatment fails approval, what happens next?
MP3•Episode-Home
Manage episode 413262854 series 2136231
Inhalt bereitgestellt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing. Alle Podcast-Inhalte, einschließlich Episoden, Grafiken und Podcast-Beschreibungen, werden direkt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing oder seinem Podcast-Plattformpartner hochgeladen und bereitgestellt. Wenn Sie glauben, dass jemand Ihr urheberrechtlich geschütztes Werk ohne Ihre Erlaubnis nutzt, können Sie dem hier beschriebenen Verfahren folgen https://de.player.fm/legal.
This episode is the second in a special series recorded live at the 7th annual Global Genes RARE Patient Advocacy Summit—and an important follow-up to Episode 4, “Taking on Rare as a Family,” in which Justin Hastings spoke about living with familial chylomicronemia syndrome (FCS). In August 2018, Waylivra® (volanesorsen sodium) was slated to receive final approval from the Food and Drug Administration (FDA) and become the first-ever therapy specifically for the treatment of FCS. Instead, Akcea Therapeutics, the company that makes Waylivra, received a complete response letter (CRL) from the FDA, rejecting approval of the drug, causing a wave of surprise, shock, and upset for everyone affected. Hear how the FCS community is responding and how it’s working together—stronger than ever—to help Waylivra receive approval in the future.
…
continue reading
29 Episoden
MP3•Episode-Home
Manage episode 413262854 series 2136231
Inhalt bereitgestellt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing. Alle Podcast-Inhalte, einschließlich Episoden, Grafiken und Podcast-Beschreibungen, werden direkt von Rare in Common and Cambridge BioMarketing oder seinem Podcast-Plattformpartner hochgeladen und bereitgestellt. Wenn Sie glauben, dass jemand Ihr urheberrechtlich geschütztes Werk ohne Ihre Erlaubnis nutzt, können Sie dem hier beschriebenen Verfahren folgen https://de.player.fm/legal.
This episode is the second in a special series recorded live at the 7th annual Global Genes RARE Patient Advocacy Summit—and an important follow-up to Episode 4, “Taking on Rare as a Family,” in which Justin Hastings spoke about living with familial chylomicronemia syndrome (FCS). In August 2018, Waylivra® (volanesorsen sodium) was slated to receive final approval from the Food and Drug Administration (FDA) and become the first-ever therapy specifically for the treatment of FCS. Instead, Akcea Therapeutics, the company that makes Waylivra, received a complete response letter (CRL) from the FDA, rejecting approval of the drug, causing a wave of surprise, shock, and upset for everyone affected. Hear how the FCS community is responding and how it’s working together—stronger than ever—to help Waylivra receive approval in the future.
…
continue reading
29 Episoden
Alle Folgen
×Willkommen auf Player FM!
Player FM scannt gerade das Web nach Podcasts mit hoher Qualität, die du genießen kannst. Es ist die beste Podcast-App und funktioniert auf Android, iPhone und im Web. Melde dich an, um Abos geräteübergreifend zu synchronisieren.