Shortcast: A Retrospective Cohort Study Of Libmeldy (atidarsagene Autotemcel) For MLD JIMD Podcasts podcast

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Shortcast: A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD

11M ago 5:27

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Dr Claire Horgan discusses the first year of offering gene therapy to patients with metachromatic leukodystrophy (MLD) in the UK. When given in a timely fashion the impact is incredible but large numbers of children remain ineligible for treatment. A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD: What we have accomplished and what opportunities lie ahead Claire Horgan, et al https://doi.org/10.1002/jmd2.12378

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#Science #JIMD #Journal Of Inherited Metabolic Disease

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